AI 工具發現罕見疾病的救命治療

人工智慧（AI）不斷重塑各行各業，其在醫療保健領域的潛力再次成為頭條新聞。賓夕法尼亞大學佩爾曼醫學院的研究人員通過利用 AI 工具識別救命治療方案，成功達成了一項突破性的里程碑，這項治療方案針對的是特發性多中心卡斯爾曼病（iMCD），這是一種罕見且往往致命的疾病。

突破性發現

iMCD 是一種複雜的疾病，以淋巴結組織過度增生為特徵，導致嚴重的炎症和器官功能障礙。傳統治療方案有限，許多患者的預後黯淡。在這個非凡的案例中，一名嚴重的 iMCD 患者在接近安寧緩和醫療的時候，AI 技術提供了意想不到的救生線。

通過分析約 4,000 種現有藥物的數據庫，AI 工具預測 阿達木單抗——這是一種常用於治療關節炎和克隆氏病的單克隆抗體——可以重新指派用於治療 iMCD。研究人員跟進了這一線索，結果令人震驚。在開始使用阿達木單抗治療後，該名患者進入緩解並已健康維持近兩年。

成功背後的科學

進一步的實驗室研究支持了 AI 的預測。研究人員發現 腫瘤壞死因子 (TNF)，即阿達木單抗所針對的蛋白質，在 iMCD 的病理學中扮演著重要角色。嚴重 iMCD 患者的 TNF 信號水平上升，並且他們的免疫細胞在激活後相較於健康個體產生了更多的 TNF。

這一發現至關重要。它不僅驗證了 AI 在藥物重新指派方面的能力，還揭示了 iMCD 的新治療靶點。在這個案例中阿達木單抗的成功表明，TNF 抑制可能成為其他患有此罕見疾病的患者的有效治療策略。

AI 在醫療保健中的廣泛影響

這一突破展示了 AI 在醫學中的變革潛力，特別是在 藥物重新指派 的領域。通過利用機器學習算法分析大量數據集，研究人員可以發現現有藥物的新用途，顯著減少與傳統藥物開發相關的時間和成本。

雖然這個案例集中於 iMCD，但其影響深遠。由 AI 驅動的藥物發現可能為其他罕見疾病的患者提供希望，許多患者因新藥開發的高成本和風險而面臨有限的治療選擇。

為什麼這件事重要

對於關注 AI 演變的人來說，這個故事突顯了超越傳統科技行業的關鍵應用。它展示了數據驅動的洞察如何能直接影響人類生活，將 AI 從一個抽象的概念轉變為一股切實的善意力量。

隨著 AI 的持續發展，其在醫療保健中的角色無疑會擴大，為診斷、治療甚至治愈之前被認為無法治療的疾病提供新的可能性。

來源： 賓夕法尼亞醫學院新聞稿