AI 工具发现稀有疾病的拯救生命治疗方法

人工智能（AI）继续重塑各个行业，其在医疗保健领域的潜力再次成为头条新闻。宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院的研究人员通过利用 AI 工具识别出一种拯救生命的治疗方法，达到了一个开创性的里程碑，治疗特发性多中心卡斯尔曼病（iMCD），这是一种稀有且常常致命的疾病。

突破性发现

iMCD 是一种复杂的疾病，特征是淋巴结组织的过度生长，导致严重的炎症和器官功能障碍。传统治疗手段有限，许多患者面临黯淡的预后。在这个卓越的案例中，一名患有严重 iMCD 的患者即将接受安宁疗护，而 AI 技术提供了意想不到的救命稻草。

通过分析约 4,000 种现有药物的数据库，AI 工具预测到 阿达木单抗——一种通常用于治疗关节炎和克罗恩病的单克隆抗体——可以被重新用于治疗 iMCD。研究人员顺着这一线索展开了研究，结果令人惊叹。开始使用阿达木单抗治疗后，该患者进入缓解期，并保持健康近两年。

成功背后的科学

进一步的实验室研究支持了 AI 的预测。研究人员发现 肿瘤坏死因子 (TNF)，即阿达木单抗针对的蛋白质，在 iMCD 的病理中扮演着重要角色。严重 iMCD 的患者表现出增强的 TNF 信号水平，且相较于健康个体，他们的免疫细胞在激活时产生更多的 TNF。

这一发现至关重要。它不仅验证了 AI 的药物重新定位能力，还揭示了 iMCD 的一个新的治疗靶点。阿达木单抗在此案例中的成功表明，TNF 抑制可能成为治疗其他遭受这种稀有疾病患者的有效治疗策略。

AI 在医疗中的更广泛影响

这一突破体现了 AI 在医学中的变革潜力，尤其是在 药物重新定位 领域。通过利用机器学习算法分析大量数据集，研究人员可以识别现有药物的新用途，从而显著缩短传统药物开发所需的时间和成本。

虽然这个案例聚焦于 iMCD，但其影响深远。基于 AI 的药物发现可能为其他稀有疾病患者提供希望，许多患者由于开发新药面临高成本和风险而治疗选择有限。

为什么这很重要

对于关注 AI 发展的那些人来说，这个故事强调了超越传统技术行业的重要应用。它展示了数据驱动的洞察如何直接影响人类生活，将 AI 从一个抽象的概念转变为一种切实的善良力量。

随着 AI 的不断发展，它在医疗保健中的角色无疑将扩大，为诊断、治疗乃至治愈之前被认为无法治疗的疾病提供新的可能性。

来源： 宾夕法尼亚大学医学新闻稿